CRANBURY, NJ – Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT), ABD Gıda ve İlaç İdaresi’nin (FDA), şiddetli Lökosit Yapışıklığına yönelik bir gen terapisi olan KRESLADI™ için Biyolojik Lisans Başvurusunun (BLA) Öncelik İnceleme süresini uzattığını duyurdu Eksiklik-I (LAD-I). Yeni Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Yasası (PDUFA) tarihi, FDA’ya şirket tarafından sağlanan ek Kimya, Üretim ve Kontrol (CMC) bilgilerini incelemesi için ek süre sağlamak amacıyla 30 Haziran 2024 olarak belirlendi.
Rocket Pharma CEO’su Gaurav Shah, MD, şirketin, bağışıklık sistemini ciddi şekilde bozan nadir bir genetik bozukluk olan şiddetli LAD-I hastalarına yönelik KRESLADI™ kullanılabilirliğini hızlandırmak için FDA ile birlikte çalışmaya olan bağlılığını ifade etti. Terapinin değerini ve şirketin potansiyeline olan güvenini vurguladı.
Terapi, küresel Faz 1/2 çalışmasında umut verici sonuçlar gösterdi; dokuz LAD-I hastasının tümü için infüzyondan 12 ay sonra %100 genel sağkalım oranı ve enfeksiyon oranlarında önemli azalmalar ve LAD-I ile ilişkili cilt lezyonlarında iyileşme görüldü. . Çalışma tüm birincil ve ikincil sonlanım noktalarını karşıladı ve KRESLADI™, tedaviye bağlı herhangi bir önemli yan etki olmaksızın iyi tolere edildi.
KRESLADI™, ITGB2 genindeki mutasyonlarla karakterize edilen bir hastalık olan LAD-I’yi tedavi etmek için hastanın kendi genetiği değiştirilmiş kök hücrelerini kullanan, araştırma amaçlı bir gen terapisidir. Bu gen, enfeksiyonlarla savaşmak için gerekli olan lökosit yapışması için çok değerlidir. Şu anda şiddetli LAD-I için tek potansiyel tedavi, önemli risklere sahip olan ve etkilenen çocuklar için zamanında bulunamayabilen kemik iliği naklidir.
Rocket Pharmaceuticals, FDA Rejeneratif Tıp İleri Tedavi (RMAT), KRESLADI™ için Nadir Pediatrik ve Fast Track tanımlarının yanı sıra AB’de PRIME ve Gelişmiş Terapötik Tıbbi Ürün (ATMP) tanımlarını ve hem ABD hem de AB’de Yetim İlaç tanımlarını aldı. . Çeşitli görevlerde bulundu.
Şirketin LAD-I araştırması, Kaliforniya Rejeneratif Tıp Enstitüsü’nden alınan bir hibe ile destekleniyor ve ürün yelpazesi, çeşitli nadir genetik bozuklukları hedef alan diğer gen terapilerini içeriyor.
Bu haber Rocket Pharmaceuticals, Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanarak geliyor.
Bu makale yapay zeka desteğiyle oluşturulmuş, tercüme edilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şartlar ve Koşullarımıza bakın.
